中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，神州细胞注射用重组人凝血因子VIII（SCT800）已正式获批。公开资料显示，这是首个中国国产重组凝血因子Ⅷ产品，该产品此次获批的适应症为：适用于青少年及血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏症）患者出血的控制和预防。

　　血友病A是一种由凝血因子Ⅷ（Coagulation Factor Ⅷ，Z6尊龙app最新版本下载官网FⅧ）缺乏而导致的出血性疾病，是X染色体连锁的隐性遗传性疾病，主要由凝血因子Ⅷ基因突变引起。若反复出血不及时治疗，可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。目前，血友病A的主要治疗手段是凝血因子Ⅷ替代治疗，包括人凝血因子和重组人凝血因子。

　　查询NMPA官网，目前中国尚未有一款中国国产重组人凝血因子VIII获批。此次神州细胞SCT800的获批，意味着首款中国国产重组人凝血因子VIII即将来到患者身边。

　　根据全国医药技术市场协会的统计数据，2016年-2020年，中国CRO市场规模从465亿元迅速增长到975亿元，年均复合增长率达到20.3%，预计2021年中国CRO行业将进一步扩大至1165亿元。

　　根据公开资料，SCT800为神州细胞研发的、工艺和制剂均不含白蛋白的第三代重组凝血因子Ⅷ产品，拟用于治疗血友病A。据悉，该产品的核心优势在于高产能和高稳定性。Z6尊龙app最新版本下载官网其中，产能方面，神州细胞现有的4000升细胞培养规模生产线的设计产能最高每年可达到100亿IU（国际单位）。稳定性方面，在2~8゜C条件下的实时稳定性研究中，两种规格3个批次的SCT800成品储存48个月后产品活性未见明显下降。

　　2019年11月，神州细胞在中国递交SCT800的新药上市申请，随后该申请以针对罕见病被NMPA药品审评中心（CDE）纳入优先审评。神州细胞官网信息显示，目前SCT800已完成≥12岁血友病A患者的3期按需治疗研究，并正在进行≥12岁血友病A患者的3期预防治疗研究，同时针对＜12岁血友病A患者的3期预防治疗研究也已启动。

　　根据2021年6月发表在血友病领域知名期刊Haemophilia的关键性3期临床研究数据，SCT800在预防治疗青少年及重度血友病A患者方面，其疗效和安全性已得到验证。

　　结果显示，SCT800用药后年化出血率（ABR）的估算均值为2.82次Z6尊龙，年化关节出血率（AJBR）的估算均值为2.07次。治疗访视期间，受试者突破性出血事件后给予SCT800按需治疗，可达到92.6%的总止血成功率。此外，研究观察到SCT800在改善患者关节功能和提高生活质量方面具有一定效果。

　　在安全性方面，发生1次及以上不良事件（TEAEs）的受试者占53.4%，均为轻中度。常见的不良事件依次有呼吸道感染、高尿酸血症、咳嗽、鼻咽炎等。

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