中国的干细胞产业链条包括上、中、下游企业，上游企业主要从事脐带血干细胞、脐带间充质干细胞等的采集及贮存，代表企业如中源协和的天津市脐带血造血干细胞库，金卫医疗的中国脐带血库、上海市干细胞技术有限公司的上海脐带血造血干细胞库。除了脐带血库外还有间充质干细胞库，如深圳市间充质干细胞库、山东省人类脐带间充质干细胞库等。

　　中游企业主要从事干细胞增殖、Z6尊龙凯时官网登录制剂开发等干细胞技术及产品研发，该类企业以输出干细胞治疗技术为主，主要针对脑瘫、脊髓损伤、视神经发育不全、遗传性共济失调等神经系统疾病、糖尿病以及肌营养不良等疑难疾病提供干细胞治疗技术，通过向医院提供干细胞技术体系并收取技术服务及技术使用权转让费获得收益，或者通过为患者提供个体化治疗，再按照一定的比例与医疗机构分享治疗费用。代表企业主要有深圳市北科生物科技有限公司、吉林省中科生物工程有限公司、天津昂赛细胞基因工程有限公司、吉林大学通源生物工程有限公司等。

　　下游企业主要以各类干细胞移植及治疗业务为主体，主要包括一些开展干细胞治疗的医院，如总医院干细胞移植治疗中心、天坛华普医院、海军总医院、211医院等。另外在中华骨髓库管理中心备案的造血干细胞移植、采集医院总计超过110家，其中6家仅有采集资质，23家仅有移植资质。

　　2017年5月16日，国家科技部、国家卫计委、体育总局、食品药品监管总局、国家中医药管理局、后勤保障部六部委联合印发《“十三五”卫生与健康科技创新专项规划》，明确要求加强干细胞和再生医学、免疫治疗、基因治疗、细胞治疗等关键技术研究，加快生物治疗前沿技术的临床应用，创新治疗技术，提高临床救治水平。

　　中国生物技术发展中心成立“干细胞及转化研究”重点专项专家组，该重点专项专家组成员共9名，于2017年3月6日在京召开专家组第一次工作会。中国科学院广州健康研究院裴端卿研究员担任组长，中国人民解放军总医院王小宁教授、中国科学院动物研究所胡宝洋研究员担任副组长。

　　2015年7月，国家卫计委和食品药品监管总局共同印发了《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》。管理办法规范了干细胞临床研究，充分保护受试者权益；指导原则对干细胞制剂的质量控制作出规范，包括干细胞的采集、分离及干细胞（系）的建立、干细胞制剂的制备、干细胞制剂的检验和干细胞制剂的质量研究。这两份文件为干细胞研究走向最后一公里铺下了第一块垫脚石。

　　2015年2月26日，国家科技部发布了《国家重点研发计划干细胞与转化医学重点专项实施方案》（征求意见稿），科技部将会同有关部门，启动国家重点研发计划“干细胞与转化医学”重点专项试点工作，加强干细胞基础与转化方面的投入与布局。2016年国家科技部将“干细胞及转化研究”列入国家重点研发计划之一，同年有15个研究项目作为“干细胞及转化研究”试点专项而立项。这些研究项目均由知名高校、中国医学科学院、中国科学院等单位牵头。有10个涉及干细胞研究的青年科学家项目列入国家重点研发计划试点专项。

　　2013年5月，《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》正式颁布实施，加强了干细胞临床试验研究的监督管理，卫计委和国家食品药品监督管理总局负责干细胞临床试验研究基地的确定工作，各卫计厅局和食品药品监督管理局负责干细胞临床研究基地的日常监督工作。

　　2017年中国干细胞相关行业的市场规模已经突破600亿元，在2013年时市场规模尚只有95亿元，短短几年，其发展势头十分迅猛。根据不完全统计，目前国内已经有143家干细胞产业相关企业，京津、上海、江苏、广东和山东为产业主要聚集区，国家干细胞工程技术研究中心和干细胞产业化基地就落户在天津，作为其组成部分的天津市脐带血造血干细胞库是首批获得卫计委颁发执业许可证的。

　　在江苏南京已经开工建设泰盛全球口腔干细胞研发应用中心，该中心的口腔干细胞库最大年存储量可达150万人份，将配备能同步研发数个干细胞产品的研发中心和干细胞生物治疗中心。预计中心在未来干细胞产品的研发和应用上，实现年产值将达到数千亿元。

　　广州的赛莱拉开展了广东省区域细胞制备中心的试点工作，该制备中心是全国规模最大的。该中心的主要功能包括为本区域各大医疗机构、科研及企事业单位提供可靠的细胞资源及相关技术服务；保存生物资源样本，为科研机构及个人提供“私人定制”的个性化生物资源的保存服务。部分实验室将作为公共服务平台，面向社会提供仪器设备资源共享、细胞临床检测检验等服务；研发符合市场发展的新技术、新产品，并提供细胞制备检测、新产品等相关的技术培训服务。

　　根据公开资料显示，中国干细胞产业相关企业累计共获得19笔投资，其中明确披露投资金额的只有7笔，投资金额仅184亿元，只有原能细胞科技集团有限公司所获天使轮融资金额超出亿元。与国内细胞免疫疗法相关企业明确披露的18笔投资，累计投资金额达到683亿元相比，产业资本对干细胞领域的关注度明显不足。

　　国内干细胞产业相关企业以前主要集中在上游的采集与存储领域，根据不完全统计，有26家干细胞库或企业涉及该领域；从事干细胞技术和产品研发中游企业有23家；在下游干细胞治疗领域则有14家医院涉足，目前卫计委已经批准114家三甲医院或军队医院作为干细胞治疗研究备案机构，理论上这些医疗机构均会涉及该领域，而从事干细胞医疗美容的企业有9家。

　　目前干细胞产业在国内还是个新兴产业，虽然存在一段无序发展的时期，但随着《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》、《干细胞临床研究管理办法（试行）》、《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》等三大管理办法的实施，行业步入规范化发展的良性轨道。

　　国内尚无一款干细胞药物问世，但对涉及干细胞技术与产品研发的相关企业并不是处于同一条起跑线上。江苏无锡的北大博雅控股集团是布局全产业链的公司，具有业内领先的存储技术和设备，比较强劲的研发能力。北大博雅于2016年拆资1500万美元收购了美国纳斯达克上市公司赛斯卡医疗的股份，成为其第一大股东。该投资使得北大博雅取得了全球60%的干细胞自动化设备和技术市场，更重要的是获得了治疗下肢缺血的干细胞技术，通过移植自体骨髓干细胞，可以促使下肢血管再生，无截肢生存率高达82.4%，目前进入Ⅲ期临床阶段，是国内唯一一家具有Ⅲ期临床干细胞治疗技术的公司。

　　除了少数研发实力强的企业在进行干细胞临床研究之外，国内也涌现不少科研院所的专家团队集中攻关一些临床研究项目。目前进展比较快的是北京大学人民医院黄晓军团队研发的脐带血红系祖细胞注射液、军事医学科学院野战输血研究所研发的脐带血巨核系祖细胞注射液、自体骨髓间充质干细胞注射液。

　　这三项干细胞制剂的临床试验已经获得CFDA批文，其中脐带血巨核系祖细胞注射液已经完成了Ⅰ和Ⅱ期临床试验，该干细胞制剂用来治疗肿瘤患者放化疗后血小板减少，临床试验结果证明对恢复血小板效果挺好，具有良好的生物安全性。自体骨髓间充质干细胞早在2005年就获得了CFDA批文，进入了Ⅰ期临床试验。另外一个骨髓间充质干细胞心梗注射液于2006年获取CFDA批文进入Ⅰ期临床试验，并于2013年12月完成了Ⅰ期临床试验。截止当前，国内科研院所尚没有一款研发的干细胞制剂进入Ⅲ期临床试验。

　　中国的干细胞研究已经跃居世界前列，2016和2017年国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项试点支持的项目团队，累计发表了40余篇专业文章，均刊登在国际学术期刊《自然》和《细胞》杂质及其系列子刊上。个别方向处于领跑地位，在细胞重编程、多能性建立及其调控等研究领域取得了众多具有国际影响力的重大成果，在特色动物资源平台、Z6尊龙凯时官网登录疾病动物模型等方面处于国际领先。中国在以上领域发布的相关论文数量及专利申请量已经连续五年位居世界第二，且拥有一批自主研发的技术，例如小分子化合物诱导体细胞重编程获得的多能诱导干细胞，人类胚胎早期发育的详尽图谱绘制等。

　　根据卫计委的年度统计，2015年中国卫生总费用达到40587.7亿元，费用占GDP的比重为6%，人均医疗卫生支出占人均GDP的比重呈逐年上升趋势。由于医疗费用的上涨和人们对健康重视程度的提高，将促进干细胞治疗的发展。

　　根据卫生统计年鉴数据，2013年我国城市居要疾病死亡率前三分别为恶性肿瘤、心脏病和冠心病。数据表明免疫系统疾病、心血管疾病、糖尿病等复杂疾病在我国具有较高的死亡率，而传统医学在治疗复杂疾病时效果并不佳，这使得对干细胞治疗这类打破传统医学的需求扩大z6尊龙凯时。

　　中国“十二五”规划明确将“干细胞研究”列为六个重大科学研究之一，但由于产业标准及监管的缺失，干细胞产业的不规范发展使得当时的卫生部与药监总局于2011年共同叫停未经批准的干细胞临床研究和应用项目，并暂停受理任何申报项目。此后政策不断针对存在的问题进行改善，2013年关于《干细胞临床试验研究基地管理办法》、《干细胞临床研究管理办法》、《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则》三大征求意见稿出台，并且于2013年、2015年陆续落地，2017年国家食品药品监督管理总局又出台了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，填补了国内干细胞产业监管政策的空白，国内干细胞临床研究与应用迎来了政策春天。

　　2017年4月，作为国家卫计委和食药监总局首批备案的干细胞临床研究项目“人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病”和“人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗干性年龄相关性黄斑变性”，在郑州大学第一附属医院正式启动。

　　帕金森病是多发于中老年人的神经退行性疾病，其病理特征是中脑黑质多巴胺能神经元的大量死亡，从而导致脑内多巴胺合成减少。而多巴胺是调控神经、精神活动的重要递质，缺少这一递质，人会出现动作迟缓、肌肉僵硬、静止性震颤及运动功能减退等，疾病后期因为无法行走而卧床不起。目前传统医学还没有明显的方法可以治愈帕金森病。

　　国内使用干细胞治疗技术对治愈帕金森病进行了研究，中科院动物研究所的周琪团队五年里已经利用猴子作为试验对象，试验中15只移植过神经前体细胞（人胚胎干细胞分化而成）的猴子，一年后有50%以上的猴子释放出了多巴胺，猴子在接下去的几年时间里，有一半左右改善了运动机能。目前技术难点在于相关胚胎干细胞存在于胎儿中脑组织当中，但是难以大量获得胎儿的中脑组织，且移植物质量参差不齐、缺乏标准化，而且又涉及人的伦理问题。我们认为获得足够数量的、具有统一质量标准的多巴胺神经元；通过细胞移植恢复神经环路中的多巴胺递质水平，将会是今后相关研究中的难点所在。

　　年龄相关性黄斑变性（简称AMD）是中老年人群主要的眼部疾病，是全球仅次于白内障和青光眼的第三位致盲的原因，临床上分为湿性和干性两种，郑州大学第一附属医院开展的相关干细胞治疗研究针对的是干性AMD。正常功能的视网膜色素上皮细胞（简称RPE）对于防止干性AMD发病是十分重要的，如果RPE细胞受到损伤，将会造成干性AMD病理改变。而造成RPE细胞功能损伤的原因诸多，有光照、脂褐素积累、氧化应激和内质网应激等。

　　目前干性AMD占患者比例绝大多数，且无有效治疗方法。从上世纪90年始，国外研究者尝试RPE细胞移植替代传统治疗方法。先后移植过的细胞种类包括自体RPE细胞、自体RPE-脉络膜全层复合物、虹膜色素上皮细胞（IPE）、人胎儿RPE细胞（fRPE）、人胚胎干细胞来源的hESC-RPE细胞和诱导多能干细胞来源的iPSC-RPE细胞。目前来自人胚胎干细胞分化的RPE细胞在临床上通过眼内移植的方法治疗干性AMD，移植方法又分成两种，一种是内路法，通过眼球壁全层和玻璃体腔，在视网膜开口到视网膜下腔，然后注入RPE细胞；另外一种是外路法，通过巩膜和脉络膜将RPE细胞注射至视网膜下腔。我们认为当前利用RPE细胞治疗AMD的难点在于两者发生和发展的相互关系尚有不清楚的地方，运用干细胞治疗AMD的功效难以有效把握，还需要进行更为深入的临床研究。

　　国内应用干细胞技术治疗AMD的研究由中国科学院和郑州大学第一附属医院联合开展，中国科学院方面由干细胞研究团队负责，负责人是中科院大学副校长和中科院动物研究所副所长周琪院士。郑州大学第一附属医院方面由副院长、眼一科主任万光明教授主要负责，运用干细胞技术对干性AMD开展临床研究。

　　目前国内干细胞临床研究逐步升温，截止2017年已经有13个临床研究项目在卫计委备案。这些研究项目涉及到利用自体/异体成体干细胞、间充质干细胞、人胚胎干细胞来治疗肾炎、皮肤病、小儿脑性瘫痪、脊髓损伤、心肌梗死、膝骨关节炎等复杂疾病。

　　干细胞产业属于知识密集、技术密集，且多学科高度综合互相渗透的新兴产业。干细胞相关产品的研发与应用具有较高技术含量，尤其是干细胞新药研发、细胞模型的建立等领域，需要分子生物学、临床医学、药学、生物工程、质量管理工程等多学科高层次人才的跨专业合作，才能保障项目顺利开展。国际上进行干细胞服务的企业主要通过项目合作研发、依托科研院所或高校共建实验室等方式，共同开展干细胞技术研发和产业化项目。国内行业管理办法的出台，加强了对干细胞技术研究的规范化管理，因此该行业具有较高的技术壁垒。

　　干细胞产业属于典型的高壁垒行业，人才队伍决定了企业发展空间，尤其是行业领军人物对行业发展至关重要。复合专业知识结构和研发应用能力的高素质人才是核心资源，对干细胞行业新进入者而言，在短期内聚集和构建专业结构合理的人才队伍，聘请行业权威人士担任首席科学家难度很高，同时在没有效益的前提下要保证人才队伍的稳定发展也有很大的难度，因此干细胞行业存在明显的人才壁垒。

　　干细胞产业属于新兴产业，产业处于萌芽期，因此很多停留在实验室研发阶段，未形成规模效应，属于高投入，低产出的产业。国内很多企业开始进入干细胞药物的研发阶段，均处于临床前研究，需投入大量人力、物力、财力，一旦进入临床研究，资金投入将大幅增加，同时需要建设新的生产制备车间，并要通过GMP认证。重要的仪器设备基本依赖进口，且属于特别定制非标准设备，费用昂贵。后期建设销售网络也需要投入资金，一种新的产品要想在较短时间内占领市场，需要在市场推广与销售队伍建设过程中投入巨额资金。因此，大量资金需求提高了干细胞产业准入门槛。

　　干细胞行业作为生命科学、再生医学的交叉性学科，其研发条件、研发成果的管理与应用，都属于国家严格监管的范畴。因此国家在行业准入、临床研究、技术应用等方面制定了一系列的管理办法、指南或原则，对干细胞技术与产品的有效性、安全性进行严格的监管。

　　目前针对干细胞研究、临床应用及产品研发的监管文件，均以办法、指南、原则等为主，没有上升到立法阶段，缺少可操作性。由于法律监管力度不足，行业标准不明确，将会制约产业发展。国内应尽快建立、完善和细化我国关于干细胞研究和应用的管理法规，使之清晰、有效、规范和可执行。

　　国内干细胞产业发展以干细胞采集与存储为主，缺乏具有核心技术、人才的企业，在产品和技术创新能力方面欠缺，不利于行业内外交流和发展。国外技术逐渐走向成熟，而国内干细胞产业化发展滞后，创新成果转化能力不足，随着国外具有强大研发实力和技术的企业加速流入中国，势必对国内企业发展形成冲击。

　　目前我国干细胞研究资金主要来自政府或社会赞助，干细胞相关创业企业累计融资金额不多，产业资本对其关注度依然不够，企业发展明显受制于资金不足。虽然国内社会资本及VC/PE普遍看好干细胞产业发展，但由于投入大周期长，导致对干细胞产业进行风险投资的资金有限，制约了干细胞产业发展进程。

　　当前有些经过备案的干细胞临床研究项目，其细胞制备来源于人类胚胎，将会受到道德伦理上的约束。干细胞技术发展由此具有一定的不确定性，将会对干细胞相关创业公司的持续经营能力带来一定的风险。

　　通过多年的探讨和摸索，国家重点扶持“干细胞及其转化研究”的总体思路以及很清晰，接下去的重点是集中优势资源和资金，积极开展人的衰老与保健、重大疾病防治等领域的干细胞研究及转化推进工作。

　　目前北京、上海、广州等实力强劲的优秀科研团队及临床机构在干细胞基础研究和转化领域成果颇丰，日益频繁的国际间学术交流与合作，促使国内干细胞产业从技术到商业运营都进入到快速发展期。

　　在重大疑难疾病的防治领域开展工作的基础上，应结合当今科技前沿开展干细胞转化及产业化布局。及早将干细胞产业化与大数据精准医疗深度结合打造基于干细胞的精准个性化医疗及保健，这很可能是干细胞领域发展的未来趋势和方向。

　　干细胞产业具有资源为王的属性，使得全产业链布局且有优势资源的相关企业容易脱颖而出，拥有优质干细胞库资源且具备核心干细胞研发技术，是相关企业成功的关键要素。利用资本市场的资金优势，辅之以政策上的导向扶持，重点培育几家具备国际竞争力的干细胞优势企业，是未来国内加速干细胞产品化的重要步骤。返回搜狐，查看更多